研究開発パイプライン
心臓移植
免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの心臓を保存デバイスで活性維持したのちに患者へ移植
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免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの心臓を保存デバイスで活性維持したのちに患者へ移植
心臓移植における課題
高度な身体活動の制限がある重症心不全患者数は数万人
補助人工心臓は、耐久性や抗凝固療法に伴う出血やデバイスの感染等重篤な合併症が課題となる
心筋シート等製品も開発・上市されているが根本治療は移植が必要
数字はいずれも日本国内
Process Flow
心臓移植の全体像
01
遺伝子を改変した遺伝子を改変したDPFブタを作出
ノックイン
ヒト補体制御遺伝子 (CD46, CD55)
ヒト血液凝固制御遺伝子 (THBD, PROCR)
ヒトアポトーシス/炎症制御遺伝子 (TNFAIP3, HMOX1)
ヒト自然免疫制御遺伝子 (CD47)
ノックアウト
糖鎖抗原合成酵素遺伝子 (GGTA1, CMAH, B4GALNT2)
内在性レトロウイルス (PERV pol) 59ヶ所
eGenesis社の69遺伝子改変ブタのクローン個体を使用
02
遺伝子改変DPFブタから心臓を摘出 → 特殊デバイスで心臓を保存･活性化
常時8℃で酸素・保存液を還流させる
03
末期心不全の患者に移植
日本においては臨床研究を準備中
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