研究開発パイプライン
膵島移植
免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの膵臓から膵島を分離し患者へ移植
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免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの膵臓から膵島を分離し患者へ移植
膵島移植における課題
糖尿病が腎不全、心臓病、脳疾患を誘発する
約百万人の重度糖尿病患者がインスリン注射 (毎食前) を行っており、QOL上大きな負担となっている
特に、1型糖尿病 (約12.2万人) の根本治療は膵島移植が必要だが、ドナー不足から数百例/年の実施にとどまっている
数字はいずれも日本国内
Process Flow
膵島移植の全体像
01
遺伝子を改変した遺伝子を改変したDPFブタを作出
ノックイン
ヒト補体制御遺伝子 (CD46, CD55)
ヒト血液凝固制御遺伝子 (THBD, PROCR)
ヒトアポトーシス/炎症制御遺伝子 (TNFAIP3, HMOX1)
ヒト自然免疫制御遺伝子 (CD47)
ノックアウト
糖鎖抗原合成酵素遺伝子 (GGTA1, CMAH, B4GALNT2)
内在性レトロウイルス (PERV pol) 59ヶ所
eGenesis社の69遺伝子改変ブタのクローン個体を使用
02
遺伝子改変DPFブタから膵臓を摘出し膵島細胞を分離
03
慢性糖尿病患者に膵島細胞を移植
日本においては臨床研究を準備中
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