研究開発パイプライン
腎臓移植
免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの膵臓から膵島を分離し患者へ移植
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免疫拒絶を抑えた遺伝子改変DPFブタの腎臓を患者へ移植
腎臓移植における課題
腎臓は臓器移植待機数が多く (1万4千人) 、透析医療コストも巨額 (年間1.6兆円) であるため、腎臓移植へのニーズが高い
透析患者数：35万人 (毎年4万人が新たに透析開始)
透析は週3日の通院治療が必要であり患者QOLが著しく低い
⾧期間の透析は高血圧や動脈硬化、心筋梗塞、心不全、脳梗塞等の合併症をひきおこす恐れがある
腎移植は合併症リスクが低く、生存率、QOLも良いが、ドナー不足から年間数百例 (親族等からの生体移植を除く) に留まる
数字はいずれも日本国内
Process Flow
腎臓移植の全体像
01
遺伝子を改変した遺伝子を改変したDPFブタを作出
ノックイン
ヒト補体制御遺伝子 (CD46, CD55)
ヒト血液凝固制御遺伝子 (THBD, PROCR)
ヒトアポトーシス/炎症制御遺伝子 (TNFAIP3, HMOX1)
ヒト自然免疫制御遺伝子 (CD47)
ノックアウト
糖鎖抗原合成酵素遺伝子 (GGTA1, CMAH, B4GALNT2)
内在性レトロウイルス (PERV pol) 59ヶ所
eGenesis社の69遺伝子改変ブタのクローン個体を使用
02
遺伝子改変DPFブタから腎臓摘出
03
遺伝子改変ブタより腎臓を移植
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